Aufgaben & Ziele von Market Access

Bis vor einiger Zeit bestanden in den „entwickelten“ Märkten 3 Hürden im Zulassungsverfahren für neue pharmazeutische Präparate/Produkte:

  • der Nachweis der therapeutischen Wirksamkeit (durch die verschiedenen klinischen Studien der Phasen I bis III a, in der Größenordnung je nach Zielindikationen: Normal Cases, Expedite Procedures, Orphan Drug Procedures etc.)
  • der Nachweis der toxikologischen Unbedenklichkeit (durch die Datenauswertung präklinischer Studien und toxikologischer Profile, ferner das Erfassen auftretender unerwünschter Arzneimittelwirkungen/ “Nebenwirkungen“ bei den für die Zulassung laufenden bzw. abgeschlossenen klinischen Studien der Phasen I – III a)
  • der Nachweis für die pharmazeutische Qualität (via GMP, GLP, u.v.a.m.)

Durch die ICHs (International Conferences of Harmonization) wurden für die USA/Canada, Europa und Japan die Zulassungsverfahren bezüglich der vorgenannten 3 Schlüsselkriterien harmonisiert. Dies auch zum Vorteil der insbesondere international tätigen Pharma- und Healthcare-Gruppen.

Zunächst im angelsächsischen Raum (Australien, Kanada, und in einigen Regionen der USA, UK [NICE]) wurden dann weitergehende Verfahren entwickelt, um den ökonomischen Nutzen von Innovationen vs. dafür von den Gesundheitssystemen (Payer) aufzuwendenden Kosten im Vergleich zu bereits bestehenden Verfahren darzulegen bzw. nachzuweisen. Diese als Health Technology Assessments (HTAs) bezeichneten Bewertungsverfahren sind inzwischen in diesen Ländern Standard.

Deutschland ging mit dem AMNOG (Arzneimittelneuordnungsgesetz) "zusätzlich" einen in einer Reihe von Aspekten anderen Weg als "die Angelsachsen". Darauf gehen wir in der nachstehenden Sektion näher ein.

Kernaussage:

In einem "ganzheitlich" durchgeführten Market-Access-Prozess liegt die Herausforderung nicht nur in den 3 vorgenannten zulassungsrechtlichen Hürden, sondern vor allem auch in der Erhebung, Dokumentation und Auswertung Evidenz-basierter Daten zur Kosten-Nutzen-Effizienz von Innovationen mit Darlegung des (Zusatz-)Nutzens [also auch vergleichende Klinische Studien der Phasen IIIb / IV und deren Auswertungen nebst "Piggy Back Fragestellungen], Durchführen von Metaanalysen zu Studien und intelligentes Modelling (z.B. Markov-Simulationen etc.]

Demnach:

Es reicht schon länger und insbesondere aktuell nicht mehr aus, sich verspätet – also erst im engeren Vorfeld der Zulassung – mit dem Markteintritt und parallel dazu mit Maßnahmen zur Marktsicherung zu beschäftigen. Dafür ist ein Start ca. 3 Jahre vor geplantem Launch angemessen.

Aufgrund der 4. Hürde „Nutzenbewertung" ist es insbesondere in Deutschland notwendig, im Prozess der Entwicklung neuer Arzneimittel den Mehrwert eines neuen Wirkstoffes möglichst frühzeitig auf den Prüfstand zu stellen.

Der medizinische Zusatznutzen ist das entscheidende Schlagwort von "Innovation im Vergleich zur Tradition". Die durch die Innovation profitierenden Patientengruppen sind als die "Schlüssel-Determinanten" der Nutzen-Definition zu verstehen: denn an ihnen zeigt sich der Nettonutzen des Arzneimittels.

Nur wenn es also gelingt, bereits in einer frühen Phase die Weichen für einen Erfolg bei der Beantragung der Erstattungsfähigkeit zu stellen, können möglichst hohe - aber durch Daten und Outcomes validierte Preise - durchgesetzt bzw. für die Anbieter die hohen Investitionskosten der Entwicklungsphasen von Innovation amortisiert werden. Dies muss sog. "Affiliates", aber auch den HQs der Anbietergruppen "zur Gewohnheit werden".

Somit:

Durch die besondere bzw. spezifische Betonung des (Zusatz-)Nutzens und des Mehrwertes eines neuen pharmazeutischen Produktes bzw. einer medizintechnischen Innovation erstreckt sich Market Access also nicht nur auf die Phasen der Forschung und Entwicklung (also Prelaunch), sondern ist darüber hinaus auch in der Phase nach Markteinführung – entscheidend für die Werte-Darlegung und -Akzeptanz eines innovativen Produktes bzw. einer innovativen Intervention/Maßnahme.

Eindeutig gilt:

In Firmen - also auf Anbieterseite - sind für den komplexen und herausfordernden Prozess "Market Access" gefordert und prioritär zu involvieren: Das Upper-/Executive Management, Leistungsträger und Spezialisten in Medical und Marketing Affairs, Market Analytics, und dann erst koordinierend, stimulierend und kontrollierend: Market Access Units und -Teams.